-- El principal sindicato de las ciencias de la vida entrega 25 millones de dólares para fondos de serie A en el lanzamiento de Vtesse, Inc., la primera compañía de enfermedades raras derivada de Cydan Development, Inc.

-- Vtesse colabora con los National Institutes of Health en el desarrollo de VTS-270 para la enfermedad de Niemann-Pick de Tipo C y otros fármacos nuevos para enfermedades raras que suponen una amenaza para la vida

GAITHERSBURG, Maryland y CAMBRIDGE, Massachusetts, 8 de enero de 2015 /PRNewswire/ --

Vtesse, Inc., [http://www.vtessepharma.com/] una compañía de enfermedades raras centrada en el desarrollo de fármacos para la enfermedad de Niemann-Pick de Tipo C (NPC) y otras enfermedades severas con menos servicio prestado, anunció hoy que ha conseguido 25 millones de dólares en fondos de la Series A. Vtesse es la primera compañía derivada de Cydan Development [http://www.cydanco.com/index.php], Inc., un acelerador de fármacos huérfanos que comparte con Vtesse el mismo sindicato de principales inversores de las ciencias de la vida que están comprometidos con los fondos para compañías adicionales de enfermedades raras. New Enterprise Associates [http://www.nea.com/] (NEA) ha liderado la financiación de Vtesse con la participación de Pfizer Venture Investments [http://www.pfizer.com/partnering/areas_of_interest/venture_investments], Lundbeckfond Ventures [http://www.lundbeckfondventures.com/], Bay City Capital [http://www.baycitycapital.com/] y Alexandria Venture Investments. [http://www.are.com/]

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Vtesse anunció además que ha creado un Cooperative Research and Development Agreement (CRADA) con el Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) y con el National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS), cada uno de ellos un componente de los National Institutes of Health (NIH). Vtesse y NCATS ha llegado además a un acuerdo de licencia para los derechos actuales de los NIH para el uso a nivel mundial de la ciclodextrina, delta-tocoferol y derivados de tocoferol, solos o en combinación, para el tratamiento de las enfermedades de almacenamiento lisosomal (LSDs), incluyendo la NPC. Las designaciones normativas huérfanas para Estados Unidos y la UE se transferirán además a Vtesse.

Vtesse utilizará los beneficios de su financiación de Serie A para llevar a cabo un programa clínico para VTS-270, una formulación de (2-hidroxipropil)-beta-ciclodextrina para la NPC, y para descubrir y evaluar de forma preclínica nuevos fármacos adicionales para la NPC y otros LSDs. La NPC es una enfermedad genética asociada a mutaciones en los genes NPC1 y NPC2. La NPC afecta a una cifra estimada de uno de cada 100.000 a 150.000 niños y a menudo no se diagnostica y/o sufre de diagnóstico pobre. Los pacientes afectados a menudo se identifican al principio de la infancia con ataxia y muestran una discapacidad progresiva de la función motriz e intelectual, muriendo normalmente antes de la edad adulta.

"Hemos lanzado Vtesse para avanzar de forma rápida el desarrollo clínico de VTS-270, que esperamos esté disponible de forma amplia para muchos pacientes jóvenes que padecen los efectos debilitadores de la NPC", afirmó Ben Machielse, Drs., director general y consejero delegado de Vtesse, Inc. "Esperamos escuchar y aprender de los médicos, investigadores independientes, padres y pacientes que han trabajado de forma incansable desde hace muchos años para encontrar un tratamiento para esta enfermedad devastadora. Estamos agradecidos por el trabajo que ellos y los NIH han realizado hasta ahora, y estamos comprometidos para el desarrollo de un tratamiento ampliamente disponible para la NPC".

"El lanzamiento de Vtesse es un logro destacado para Cydan al tiempo que esta nueva compañía mantiene una gran promesa para los pacientes, siendo un gran ejemplo de colaboración entre los científicos, pacientes y accionistas de inversión", indicó Chris Adams, Ph.D., fundador y consejero delegado de Cydan y miembro independiente del consejo de dirección de Vtesse. "Nuestro objetivo en Cydan Development es avanzar en los tratamientos innovadores para pacientes con enfermedades raras que identifiquen los activos prometedores, acelerando su desarrollo preclínico y clínico, seleccionando el equipo administrativo adecuado y finalmente, creando más compañías como Vtesse".

Vtesse y los NIH colaboran en el estudio clínico VTS-270Según el CRADA, Vtesse, NICHD y NCATS pretenden colaborar con el lanzamiento de un segundo estudio clínico VTS-270 para el tratamiento de la NPC, además de desarrollar otros nuevos fármacos (delta-tocoferol y combinaciones) para la NPC y otras LSDs. Según los términos del acuerdo, NICHD, que es el actual patrocinador de un ensayo clínico en Fase I de VTS-270 en pacientes con NPC, Tipo 1, que transferirán su aplicación de nuevo fármaco investigacional (IND) a Vtesse, junto a todos los datos de respaldo del programa. Vtesse será responsable del desarrollo futuro de VTS-270 con el fin de buscar la aprobación de marketing para VTS-270 desde las agencias normativas de Estados Unidos y Europa.

"Se trata de un excelente ejemplo de cómo lanzar un proyecto que estudie la biología subyacente de una enfermedad que puede llevar a avances que sean prometedores para todo el grupo de enfermedades -- el objetivo de NCATS de buscar lo que es común entre las enfermedades y los procesos científicos trasnacionales", comentó el director de NCATS, Christopher P. Austin, M.D. "Estoy agradecido a todos los pacientes con NPC, sus familias y grupos de apoyo de pacientes que han sido por igual socios en nuestro esfuerzo para encontrar soluciones terapéuticas para estas enfermedades devastadoras".

Un equipo experimentado de la industria de las ciencias de la vida dirige VtesseEl veterano de la industria biofarmacéutica Ben Machielse, Drs., será el director general y consejero delegado de Vtesse. Antes de fundar Vtesse, Drs. Machielse dirigió el desarrollo de fármacos del producto de reciente aprobación de Omthera Pharmaceutical Inc., EPANOVA®, estando implicado en la venta del fabricante de fármacos especializados para AstraZeneca. Anteriormente había ocupado cargos ejecutivos senior en Centocor, Xoma y MedImmune/AstraZeneca.

El equipo administrativo de Vtesse incluye también a Allan Darling, Ph.D., vicepresidente de operaciones técnicas; Sarah Frech, D.V.M., M.P.H., vicepresidenta de investigación clínica; y Ravi Venkataramani, Ph.D., responsable de negocios. Cada una de estas personas presenta una experiencia industrial destacada en compañías como MedImmune/AstraZeneca, Invitrogen/BioReliance, Baxter Healthcare y Genocea Biosciences, además de que todos han estado implicados en el desarrollo clínico con éxito y comercialización de fármacos.

El consejo de dirección de Vtesse, Inc. incluye a David Mott, NEA, presidente del consejo; Ben Machielse, Drs., Vtesse, Inc.; Sara Nayeem, M.D., NEA; Barbara Dalton, Ph.D., Pfizer Venture Investments; Mette Kirstine Agger, Lundbeckfond Ventures; y Carl Goldfisher, M.D., Bay City Capital; además de los expertos industriales veteranos en enfermedades raras, Cristina Csimma, Pharm.D. y Chris Adams, Ph.D., trabajando ambos como directores independientes.

"Vtesse combina un equipo administrativo experimentado con una base financiera y científica destacadas, además de un compromiso para con la comunidad con NPC", explicó Mott. "Con esta visión y apoyo, esperamos que Vtesse avance de forma rápida en VTS-270 y ponga toda su atención en la excelencia médica".

(CONTINUA)